艾滋病（AIDS）是严重威胁着人类健康的一种非常重要的传染病。自发现至今，依然缺乏安全有效的预防疫苗和根治药物。目前，多种抗病毒药物联合使用的“鸡尾酒”方案仍然是控制病毒感染的金标准手段，虽然这种方案可以提高患者的生活质量和寿命，但是终身服药所伴随的毒副作用以及耐药等问题对临床治疗提出了新的挑战。因此，研发一种可以治愈艾滋病的技术手段是当前国内外的重点。“柏林病人”和“伦敦病人”的成功治愈，提示给患者输入具有HIV抗性的造血干细胞（HSCs）或T淋巴细胞有可能是治愈或功能性治愈艾滋病的有效途径。前期研究中，何玉先课题组基于强效广谱的多肽融合HIV病毒进入抑制剂，通过GPI脂锚方式成功制备获得了广谱HIV抗性细胞。与多肽膜融合抑制剂作用靶点不同，本研究利用靶向gp120蛋白亚基的HIV纳米抗体m36.4，基于GPI脂锚平台，证实了细胞膜表面表达的HIV纳米抗体能有效地抑制游离病毒（Cell-free virus）和细胞相关病毒（Cell-associated virus）的入侵和感染。此外，GPI锚定HIV纳米抗体m36.4能够影响病毒胞膜蛋白（Env）的加工处理过程和子代病毒的感染性，从而提示其多途径的抗病毒作用。该研究从不同角度证实了强效纳米抗体制备HIV抗性细胞的能力，提供了一个新的基因治疗策略，为开展艾滋病基因治疗的深入研究奠定了基础。研究结果以“Generation of HIV-Resistant Cells with a Single-Domain Antibody: Implication for HIV-1 Gene Therapy”为题在线发表于《Cellular & Molecular Immunology》杂志。该项研究得到了中国医学科学院医学与健康科技创新工程、国家科技重大专项与国家自然科学基金等项目的支持。